新薬開発企業のGNTファーマ（GNT Pharma）は退行性脳疾患の治療薬として開発している「crisdesalazine」が、米国食品医薬品庁（FDA）からALS（筋萎縮性側索硬化症 、 ルー・ゲーリック病）治療薬として開発段階希少医薬品に指定されたと1日、明らかにした。

GNTファーマは韓国保健産業振興院が主管する「2022年製薬産業全周期グローバル進出強化支援事業」に選ばれ、crisdesalazineの米国と欧州市場進出を準備してきた。今回、crisdesalazineがALS治療薬としてFDA希少医薬品に選定されたことにより、開発段階に合わせて米国で税制優遇および優先審査、市販後の独占権付与、品目許可延長など多様な恩恵を受けられるようになった。

現在、ALSの治療薬としては寿命を3~6か月延長するグルタミン酸毒性抑制薬物リルゾール（製品名：リルテック）と、日常生活に対する障害進行を遅らせる抗酸化薬物エダラボン（製品名：ラジカヴァ）がFDAの承認を受けて処方されている。

GNTファーマのクァク・ビョンジュ代表（延世大学生命科学部兼任教授）は「crisdesalazineはALSの治療薬であるリルゾールとエダラボンに比べて動物モデルにおいて薬効が優秀で、ヒトにて目標用量比卓越した安全性が検証され、ALSの治療薬として開発される可能性が高い」とし「米国FDAで開発段階希少医薬品に選定されたcrisdesalazineのALS臨床試験を来年本格的に開始する予定」と明らかにした。

[キム・シギュン記者]


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